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3.3.1.肝庇護劑：(85/1/1、88/3/1、94/7/1、108/11/1、114/6/1) 1.肝硬化、肝炎患者，限下列情形之一者，得由醫師依肝功能和影像檢查或病理切片檢查確實診斷後，視病情需要處方之。（94/7/1、114/6/1） （1）HBV（+）或HCV（+）之病患且GOT或GPT值大於等於正常值上限1倍以上。 （2）任何原因所引起之肝硬化且GOT或GPT值大於等於正常值上限1倍以上。 （3）HBV（-）及HCV（-）之病患，GOT或GPT值大於等於正常值上限2倍以上。 2.肝庇護劑之使用，門診以口服一種為原則；使用於高血氨症(hyperammonemia) 之肝庇護劑應檢附氨之異常報告。 3.使用肝庇護劑應檢附肝功能報告，該報告有效期為三至六個月，逾期應再複查。(108/11/1) 4.肝功能檢查如檢查結果正常，應停止用藥，在檢查未得結果前，所用藥物以一週為宜。

2.6.1.全民健康保險降血脂藥物給付規定表（86/1/1、87/4/1、87/7/1、91/9/1、93/9/1、97/7/1、102/8/1、108/2/1、115/9/1） 降膽固醇藥物，適用全民健康保險降膽固醇藥物給付規定表一。但下表所列項目不適用表一，僅適用全民健康保險降膽固醇藥物給付規定表二。(115/9/1) 成分名稱 健保代碼 藥品名稱 simvastatin AC46402100 Simvatin film coating tablets 20mg AB47348100 Vatatin F.C. tablets 20mg "STANDARD" BC24339100 Simvahexal film-coated tablets 40mg AC49672100 Simatin F.C. tablets 20mg AC49841100 Simpotin F.C. tablets 20 mg "Weidar" AC47924100 Zostatin F.C. tablets 20 mg "S.C." BC23970100 Simvahexal film-coated tablets 20mg AC49360100 Bezostatin F.C. tablets 40 mg "S.C." AC48813100 Simvatenin F.C. tablets 20mg (simvastatin) AC56804100 Simvastatin F.C. tablets 20mg "CYH" AC49699100 Simatin F.C. tablets 10mg AC47907100 Sinty F.C. tablets 20mg AC48926100 Simva F.C. tablets 20 mg AC49190100 Sivasin film coated tablets 40mg AC58207100 Simvatin film coating tablets 40mg AC48608100 Simva F.C. tablets 20mg "Union" AC49997100 Simatin F.C. tablets 40 mg A055967100 Simva F.C. tablets 40mg "Union" AC56806100 Sinty F.C. tablets 40mg lovastatin AC39403100 Lozutin tablets 20mg (lovastatin) AC39307100 Delipic tablets 20mg "Standard" (lovastatin) A042389100 Lovatin tablets 20mg "PANBIOTIC" pravastatin BC23596100 Mevalotin protect 40mg tablets AC52581100 Joinlo tablets 40mg “EVEREST” AB49454100 Pratin tablets 40 mg (pravastatin sodium) AB48586100 Pavatin protect tablets 20mg "Standard" (pravastatin sodium) AB48681100 U-Chu Pavadin tablets 20 mg AB46029100 Pratin tablets 10mg (pravastatin sodium) AB48644100 Mechol tablets 20mg "Yung Shin" AB49021100 Pratin tablets 20 mg BC23597100 Mevalotin protect 20mg tablets AC57126100 Pavatin protect tablets 40mg "Standard" (pravastatin sodium) AC48469100 Mechol tablets 10mg "Yung Shin" AC57741100 Joinlo tablet 20mg EVEREST fluvastatin BC23556100 Lescol XL film-coated tablets 80mg BC26147100 Fluvastatin XL film-coated tablets 80mg AC56629100 Lecitol XL film-coated Tablets 80mg atorvastatin AC55272100 Atorva film-coated tablets 10mg "Standard" (atorvastatin) BA25337100 Tulip 20mg film coated tablets BA25200100 Tulip 10mg film coated tablets AC48879100 Anxolipo F.C. tablet 10 mg AC57267100 Atotin F.C. tablets 10mg AC51598100 Atoty F.C. tablets 10 mg AC58211100 Atotin F.C. tablets 20mg AC49226100 Anxolightor F.C. tablets 20 mg AC58517100 Atoroty F.C. tablets 20mg AC57805100 Atorva F.C. tab. 20mg "Standard" (atorvastatin) AA49543100 Atorin F.C. tablet 10mg BA25201100 Tulip 40mg film coated tablets AA57774100 Atover F.C. Tab. 10mg P.L. AC52530100 Atorin F.C. tablets 20mg AC55583100 Atorcal F.C. tablets 20mg "S.C." AC55895100 Atorcal F.C. tablets 10mg "S.C." AA57950100 Atover F.C. tablets 20mg P.L. AC55268100 Atorva film-coated tablets 40mg "Standard"(atorvastatin) AC55952100 Atoty F.C. tablets 20 mg AA56739100 Anxolipo F.C. tablets 20mg AC55956100 Lipiminus F.C. tablets 20mg AB54967100 Atover F.C. tablets 40 mg "P.L." AA49288100 Anxolipo F.C. tablets 40mg AC56319100 Lipiminus F.C.tablets 10mg AC57133100 Atotin F.C. tablets 40mg AC52301100 Lipiminus F.C tablets 40mg AC57930100 Atova F.C. tablets 10mg "Yu Sheng" AC56682100 Atoroty F.C. tablets 10mg AC50086100 Atorcal F.C. tablets 40 mg "S.C." AB57967100 Atorstin film coated tablets 10mg AC58041100 Atoty F.C. tablets 40mg AB57772100 Atorstin film coated tablets 40mg AB58049100 Atorstin film coated tablets 20mg AB51732100 Atorin F.C. tablets 40mg AC58262100 Atoroty F.C. tablets 40mg rosuvastatin AA57802100 Roty F.C. tablets 10mg AA57843100 Roty F.C. tablets 5mg BC24597100 Crestor 5mg film-coated tablets AC57803100 Roty F.C. tablets 20mg BC24129100 Crestor 20mg film-coated tablets AB57940100 Rosulator F.C. tablets 10mg "S.C." BC26543100 Alvostat film coated tablets 10mg AC59266100 Rostatin F.C. tablets 5mg "Standard" AC58282100 Rostatin F.C. tablets 10mg "Standard" AC58384100 Rosu F.C. tablets 10mg AC57130100 Rotlip film-coated tablets 10mg AC59652100 Rosulator F.C. tablets 5mg "S.C." AC57809100 Rolipostatin 10mg F.C. tablets "Macro" BC26900100 Zyrova 20 (rosuvastatin tablets 20mg) BC27782100 Zyrova 5 (rosuvastatin tablets 5mg) AC58969100 Aladdin F.C. tablets 10mg BC27781100 Zyrova 10 (rosuvastatin tablets 10mg) AC58067100 Rosutor film-coated tablets 10mg BC26544100 Alvostat film coated tablets 20mg AC60114100 Rosutor film-coated tablets 5mg AC59649100 Rosulip F.C. tablets 5mg C.H. AC58270100 Crosuty F.C. tablets 10mg AC58622100 Rotlip film-coated tablets 5mg AC58098100 Crosuty F.C. tablets 5mg AC60197100 Rosutor film-coated tablets 20mg pitavastatin BC25350100 Livalo tablets 2mg AA58648100 Pitarty F.C. tablets 2mg BC27002100 Livalo OD tablets 2mg AC58526100 Pitastatin F.C. tablets 2mg AC58633100 Pitarty F.C. tablets 4mg AC58525100 Pitastatin F.C. tablets 4mg AC59398100 Pivas F.C. tablets 2mg AC59192100 Pitanxo F.C. tablets 4mg AC60561100 "EVEREST" Huiton F.C. tablets 2mg AC61795100 Pistatin F.C. tablets 2mg AC58078100 Pitavol F.C.tablets 2mg AC60174100 Pitavastatin F.C. tablets 2mg "CYH" AC59193100 Pitanxo F.C. tablets 2mg AC60290100 Lavitol film coated tablets 4mg pravastatin及fenofibrate複方 BC26169100 Pravafen 40mg/160mg hard capsules atorvastatin及amlodipine複方 BC24392100 Caduet 5mg/20mg tablet BC24391100 Caduet 5mg/10mg tablet AC59887100 Dualpress F.C. tablets 5mg/10mg AC60836100 Dualpress F.C. tablets 5mg/20mg 全民健康保險降膽固醇藥物給付規定表一：(115/9/1) ASCVD 風險等級 非藥物治療 起始藥物治療 血脂值 主要/（次要） 血脂目標值 處方規定 極高風險 處置各項可改善心血管風險因子與藥物治療並行 LDL-C≧55mg/dL LDL-C<55mg/dL(non-HDL-C<85mg/dL) 極高、非常高風險： 一、起始治療：依據基線血脂值、用藥史和臨床狀況，給予中至高強度statin或合併ezetimibe。 二、經起始治療6~8週後，檢測血脂指標，如治療達標，則維持治療，並應每6個月追蹤血脂指標；如血脂值未達標，檢視服藥狀況，並考慮調整至高強度statin或最大耐受statin劑量，同時考慮合併non-statin治療，包含：ezetimibe、PCSK9單株抗體、siRNA、ATP citrate lyase抑制劑。 三、更動治療1~3個月內需追蹤血脂值是否達標，如治療達標，則維持治療，並應每6個月追蹤血脂指標；如血脂值未達標，檢視服藥狀況，並考慮調整藥物組合。 非常高風險 LDL-C≧70mg/dL LDL-C<70mg/dL(non-HDL-C<100mg/dL) 高風險 生活型態改變與藥物治療並行 LDL-C≧100mg/dL LDL-C<100mg/dL(non-HDL-C<130mg/dL) 高風險： 一、起始治療：依據基線血脂值與臨床狀況，給予中至高強度statin或合併ezetimibe；同時進行生活型態改變。 二、經起始治療6~8週後，檢測血脂指標，如治療達標，則維持治療，並應每6個月追蹤血脂指標；如血脂值未達標，檢視服藥狀況，並考慮使用高強度statin或最大耐受statin劑量或同時合併non-statin治療，包含：ezetimibe、PCSK9單株抗體、siRNA、ATP citrate lyase抑制劑。 三、更動治療1~3個月內需追蹤血脂值是否達標，如治療達標，則維持治療，並應每6個月追蹤血脂指標；如血脂值未達標，檢視服藥狀況，並考慮調整藥物組合。 中、低風險： 一、起始治療：進行生活型態改變，並處置心血管風險因子。 二、經起始治療3~6個月後，檢測血脂指標，如治療達標，則維持治療，並應每6-12個月追蹤血脂指標；如血脂值未達標，給予中強度statin。 三、中強度statin治療6~8週後追蹤血脂值是否達標，如治療達標，則維持治療，並應每6-12個月追蹤血脂指標；如血脂值未達標，檢視服藥狀況，並可給予高強度statin或最大耐受statin劑量或合併non-statin治療。 中風險 給藥前應有3-6個月 生活型態改變，並處置心血管風險因子 LDL-C≧115mg/dL LDL-C<115mg/dL(non-HDL-C<145mg/dL) 低風險 LDL-C≧130mg/dL LDL-C<130mg/dL(non-HDL-C<160mg/dL) 0項心血管風險因子 LDL-C≧160mg/dL LDL-C<160mg/dL ●ASCVD風險等級定義： 一、極高風險： (一)冠狀動脈疾病合併下列任一臨床狀況： 1.一年內曾經歷心肌梗塞。 2.≧兩次心肌梗塞病史。 3.多支冠狀動脈阻塞。 4.急性冠心症合併糖尿病。 5.周邊動脈疾病或頸動脈狹窄。 (二)周邊動脈疾病合併下列任一臨床狀況： 1.冠狀動脈疾病。 2.頸動脈狹窄。 二、非常高風險： (一)經臨床檢查確診為動脈硬化心血管疾病，包含： 1.急性冠心症病史。 2.接受血管再通術(心導管介入治療或外科冠狀動脈繞道手術)。 3.缺血性中風/短暫性腦缺血發作合併動脈硬化相關疾病或病史。 4.周邊動脈疾病(曾接受血管再通術、有肢體缺血相關症狀或截肢)。 (二)經影像檢查確認有顯著斑塊負擔，定義為≧50%直徑狹窄率，包含： 1.冠狀動脈血管攝影。 2.冠狀動脈或周邊血管電腦斷層攝影。 3.頸動脈或周邊血管超音波。 三、高風險： (一)糖尿病。 (二)慢性腎臟病(進入透析治療前的慢性腎臟病，包括UACR≧30mg/g or eGFR<60mL/min/1.73m2至少持續3個月)。 (三)LDL-C≧190mg/dL。 (四)冠狀動脈鈣化分數(CAC)≧400。 四、中風險：2項(含)以上心血管風險因子。 五、低風險：1項心血管風險因子。 ●心血管風險因子定義： 一、高血壓。 二、男性≧45歲，女性≧55歲。 三、早發性冠心病家族史(男性≦55歲，女性≦65歲)。 四、HDL-C：男性<40mg/dL，女性<50mg/dL。 五、抽菸。 六、代謝性症候群(符合以下至少三項)： (一)腹部肥胖(男性≧90cm，女性≧80cm)。 (二)血壓偏高(≧130/85mmHg或使用高血壓藥物)。 (三)空腹血糖偏高(≧100mg/dL或使用糖尿病藥物)。 (四)空腹TG偏高(≧150mg/dL或使用治療TG血脂藥物)。 (五)HDL-C偏低(男性<40mg/dL，女性<50mg/dL)。 ●各風險等級評估建議： 一、極高風險、非常高風險： (一)初始評估應檢測完整血脂指標，並應於急性病人入院後24小時內完成血脂檢驗。 (二)處置各項可改善心血管風險因子，包含：血壓、HbA1c、肥胖、抽菸、酒精攝取、生活型態。 二、高風險、中風險、低風險： (一)給予完整血脂指標檢測，辨識各項可改善心血管風險因子，包含：血壓、HbA1c、肥胖、抽菸、酒精攝取、生活型態。 (二)ASCVD風險分級為高風險，當有嚴重高膽固醇血症、肌腱黃色瘤、早發心血管疾病或家族病史時，應依照台灣家族性高膽固醇血症診斷標準進行家族性膽固醇血症篩檢。 (三)若未符合上述高風險條件，應以列在低至中風險欄位的心血管風險因子數量作為風險評估。 ●當LDL-C達到理想治療目標後，非高密度脂蛋白-膽固醇(non-HDL-C)可作為血脂治療次要標的，其計算方式為總膽固醇數值減掉HDL-C數值，尤其適用於合併有高三酸甘油脂、糖尿病、或肥胖的病人以做進一步的心血管風險評估。 全民健康保險降膽固醇藥物給付規定表二：（86/1/1、87/4/1、87/7/1、91/9/1、93/9/1、97/7/1、102/8/1、108/2/1、115/9/1） 非藥物治療 起始藥物治療血脂值 血脂目標值 處方規定 有急性冠狀動脈症候群病史 曾接受心導管介入治療或外科冠動脈搭橋手術之冠狀動脈粥狀硬化患者(108/2/1) 與藥物治療可並行 LDL-C≧70mg/dL LDL-C<70mg/dL 第一年應每3-6個月抽血檢查一次，第二年以後應至少每6-12個月抽血檢查一次，同時請注意副作用之產生如肝功能異常，橫紋肌溶解症。 心血管疾病或糖尿病患者 與藥物治療可並行 TC≧160mg/dL或 LDL-C≧100mg/dL TC＜160mg/dL或 LDL-C＜100mg/dL 2個危險因子或以上 給藥前應有3-6個月非藥物治療 TC≧200mg/dL或 LDL-C≧130mg/dL TC＜200mg/dL或 LDL-C＜130mg/dL 1個危險因子 給藥前應有3-6個月非藥物治療 TC≧240mg/dL或 LDL-C≧160mg/dL TC＜240mg/dL或 LDL-C＜160mg/dL 0個危險因子 給藥前應有3-6個月非藥物治療 LDL-C≧190mg/dL LDL-C＜190mg/dL 心血管疾病定義： (一) 冠狀動脈粥狀硬化患者包含：心絞痛病人，有心導管證實或缺氧性心電圖變化或負荷性試驗陽性反應者(附檢查報告) (二) 缺血型腦血管疾病病人包含： 1.腦梗塞。 2.暫時性腦缺血患者(TIA)。（診斷須由神經科醫師確立） 3.有症狀之頸動脈狹窄。（診斷須由神經科醫師確立） 危險因子定義： 1.高血壓 2.男性≧45歲，女性≧55歲或停經者 3.有早發性冠心病家族史(男性≦55歲，女性≦65歲) 4.HDL-C<40mg/dL 5.吸菸(因吸菸而符合起步治療準則之個案，若未戒菸而要求藥物治療，應以自費治療)。

4.3.1.Deferasirox（如Exjade、Jadenu）(96/7/1、104/12/1、108/7/1)： 限用於治療因輸血而導致慢性鐵質沉著症（輸血性血鐵質沉積）的成年人及2歲以上兒童患者且符合下列條件之一者： 1.重型海洋性貧血或骨髓造血功能不良症候群、再生不良性貧血患者。 2.需長期輸血治療且已併有鐵質沉積之患者，則在患者血清內鐵蛋白（Ferritin）＞ 2000ug/L時使用。 3.中型(非輸血依賴)海洋性貧血患者：(104/12/1) (1)使用條件：病患已開始長期接受輸血治療(即一年輸血兩次以上或四個單位以上者)，且血清內鐵蛋白（Ferritin）＞ 800μg/L(至少二次檢查確認，檢查之間隔需經過至少3個月，並排除感染及發炎等狀況)或肝臟鐵質（Liver iron content）> 7mg/g dry weight者。 (2)當肝臟鐵質< 3mg/g dry weight，或血清內鐵蛋白（Ferritin）< 300μg/L時即停藥。

8.2.10.Eculizumab（如Soliris）、ravulizumab (如Ultomiris)、crovalimab(如Piasky) ：（101/4/1、102/10/1、108/6/1、108/9/1、114/2/1、114/10/1、115/3/1) 用於經衛生福利部國民健康署認定之陣發性夜間血紅素尿症患者(crovalimab限用於13歲以上且體重40公斤以上之陣發性夜間血紅素尿症患者)：(108/6/1、114/2/1、114/10/1) 陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%，並符合下列條件之一者使用： 有溶血性貧血，血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於7g/dL或有心肺功能不全症狀（New York Heart Association Class III或IV）且血紅素濃度低於9g/dL，並須長期大量輸血（3個月內至少輸血6個單位以上）。須排除其他原因引起之貧血，包括缺鐵性貧血或出血等。 有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者，但須排除其他已知原因引起之血栓。 任何位置之動脈血栓。 重要部位之靜脈性血栓，包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。 發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭（serum creatinine大於2.0 mg/dL），且無法以其他原因解釋者。 排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）的病患。 需經特殊專案審查核准後使用，每次申請期限為6個月。(101/4/1、115/3/1) 每6個月須重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。 接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位） PNH granulocyte clone size ≦50%。 發生嚴重再生不良性貧血者，其檢查結果符合下列兩項或兩項以上者：（102/10/1、114/2/1） 中性白血球數目(neutrophil count) <0.5x109/L。 血小板數目( platelet count) <20x109/L。 網狀細胞(reticulocytes) <25x109/L。 骨髓內造血細胞密度<30%。 ◎附表三十之一：全民健康保險使用陣發性夜間血紅素尿症治療藥品eculizumab、ravulizumab、crovalimab特殊專案審查申請表 ◎附表三十之二：陣發性夜間血紅素尿症患者特殊專案審查申請Soliris (eculizumab)、Ultomiris (ravulizumab)、Piasky(crovalimab)用藥檢附資料查檢表 用於經衛生福利部國民健康署認定之非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS)病人：(108/6/1、108/9/1) (1)定義： 非典型性尿毒溶血症候群為突然發生急性腎衰竭、急性溶血性貧血及低血小板(<150,000/μL)符合尿毒溶血症候群診斷，且不合併嚴重ADAMTS13功能欠損、分泌類志賀氏毒素大腸桿菌(shiga-like toxin-producing E. coli, STEC)感染、肺炎鏈球菌感染，且未具有相關併存疾病、藥物相關或其他等條件(coexisting diseases/conditions)者。少數也有可能因補體調節異常而產生非典型性尿毒溶血症候群，得視病患各別的情況由專家會議仔細評估及排除典型性尿毒溶血症候群的可能。 (2)治療對血漿治療反應不佳之非典型溶血性尿毒症候群(aHUS)病人，且同時符合下列Ⅰ~Ⅲ之全部條件。 I.病人最近一週已進行至少4次的血漿置換或血漿輸液治療，仍出現血小板數< 150,000/μL，且比最近一次(須至少一個月前)TMA之前之3次血小板數平均值低至少25%；若無法取得之過去之血小板檢驗數值，則最進一次發病時之血小板數值須≤ 75,000/μL，且病患最近一週已進行至少4次的血漿置換或血漿輸液治療，仍出現血小板數≤ 100,000/μL。 II.LDH大於正常上限值(＞ upper limit of normal (ULN))，或病人持續接受血漿置換治療，而LDH於最近一次發病時至少超過正常上限值。 III.血清肌酸酐 (creatinine)大於或等於年齡之正常上限值(≥ ULN for age)，或因急性腎衰竭須要緊急透析治療之病人。 (3)符合尿毒溶血症候群診斷且排除以下情況： I.「典型性尿毒溶血症候群」 II.「次發性非典型性尿毒溶血症候群」，與下列情形相關者： i.流感 ii.肺炎鏈球菌感染 iii.分泌類志賀氏毒素大腸桿菌(shiga-like toxin-producing Escherichia coli)感染 iv.thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) v.合併HELLP (hemolytic anemia, elevated liver enzymes and low platelets) syndrome vi.使用中藥物，如calcineurin inhibitors、化學治療、血小板抑制劑、口服避孕藥等 vii.其他血栓性微血管病 (thrombotic microangiopathy)，包括惡性高血壓 (malignant hypertension)、抗磷脂質症候群 (antiphospholipid syndrome)、瀰漫性血管內凝血 (disseminated intravascular coagulation) viii.Cobalamin C欠損相關之尿毒溶血症候群 (4)病人同時符合下列條件Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ及Ⅳ-Ⅷ至少一個器官侵犯時，屬於重症。只有重症才需要使用血漿置換術或eculizumab治療 (但使用eculizumab之前，仍需符合前述最近一週已進行至少4次的血漿置換或血漿輸液治療反應不佳等條件)： I. 溶血性貧血(Hb低於10.0g/dl) II.血小板減少(血小板低於150,000/μL) III.血清LDH升高(高於各醫院檢驗室之正常值) IV.急性腎衰竭(成人AKI第2期以上，兒童請參考表1) V. 腦血管病變(例如腦中風等) VI.心臟障礙(例如缺血性心臟病、心衰竭) VII.呼吸障礙(氧合能力200mmHg < PaO2/FiO2 ≦ 300mmHg + PEEP或CPAP≧ 5cmH2O) VIII.缺血性腸炎、小腸破裂 表1急性腎衰竭定義 血清肌酸酐(Cr) 尿量 病期1 基準值之1.5-1.9倍 6-12小時量低於 0.5ml/公斤體重/小時 病期2 基準值之2.0-2.9倍 12小時以上低於 0.5ml/公斤體重/小時 病期3 基準值之3倍以上且血清肌酸酐≧4.0mg/dl，且開始腎臟替代療法，在18歲以下則eGFR<35ml/min/1.73m2 24小時以上 <0.3ml/公斤體重/小時 或12小時以上無尿 *KDIGO Clinical Practice Guideline for Acute Kidney Injury. Kidney Int Suppl 2012:2:1-138 (5)用藥禁忌 I.病人有嚴重之腦膜炎球菌 (Neisseria meningitis)感染 II.病人未施打過腦膜炎球菌疫苗，除非目前病情之權重高於腦膜炎感染之風險 (6)需檢送基因檢測報告經專家小組特殊專案審查核准後使用，每24週須重新申請，必要時得請照護病人之醫師專案報告。(108/9/1) (7)使用eculizumab治療aHUS之退場機制： I.Eculizumab治療有效及無效定義，如下： i.治療有效定義：病人經使用eculizumab 6個月，其血栓性微血管病變獲得控制(指控制的定義為至少兩次檢驗，間隔超過一個月，血小板回復正常≧150,000/mm3，血紅素回復正常，LDH下降至正常值下限，持續呈現器官血栓性微血管病變)。 ii.治療無效定義：病人經使用eculizumab 6個月，無法使血栓性微血管病變獲得控制(控制的定義如上)；但須排除劑量不足或藥物經由尿液流失特別是併發腎病症候群患者。 II.若治療反應無法達到有效，建議由其他專家再作劑量評估或排除非典型性尿毒溶血症候群之可能。 III.退場機制建議如下： i.治療無效 ii.慢性腎臟病第五期 iii.嚴重腦傷害導致神經性異常重度殘障 iv.若病患疾病是由於帶MCP、CD46、CFI基因異常導致，且超過易感染病毒年紀(5歲以上)，或者在延長給藥時間或減少劑量下仍然無復發且CH50<10%，可考慮停藥。 另於114/2/1前已使用eculizumab之病人，符合續用申請條件者，得轉換至ravulizumab或crovalimab，惟使用ravulizumab或crovalimab無效後，不得再申請eculizumab。(114/2/1、114/10/1) 新病人限ravulizumab或crovalimab擇一使用。(114/10/1) Ravulizumab或crovalimab惟在有耐受不良時方可轉換使用，且限轉換一次。(114/10/1)