"安星"安斐因輸注溶液及口服液

1.6.7.Onasemnogene abeparvovec (如Zolgensma suspension for Intravenous Infusion)：（112/8/1、112/10/1、113/4/1） 1.限用於治療年齡6個月以下，經標準檢測方法MLPA(Multiplex Ligation-Dependent Probe Amplification)或NGS(Next Generation Sequencing)檢測基因確診，及SMN2基因檢驗報告，且經衛生福利部國民健康署認定之脊髓性肌肉萎縮症(Spinal muscular atrophy,SMA)病人，但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上，且連續30天以上者。 2.需檢附下列資料，經2位以上專家之專家小組特殊專案審查核准後使用： (1)經衛生福利部國民健康署認定SMA罕見疾病個案之臨床症狀影片： Ⅰ.經新生兒篩檢(含產前診斷)，SMN2基因拷貝數≦2，內容需至少出現1項肌肉相關異常： ⅰ.新生兒姿態異常。 ⅱ.新生兒哭聲弱。 ⅲ.新生兒肌張力低下。 Ⅱ.非經新生兒篩檢(含產前診斷)，SMN2基因拷貝數≦3，內容需包含下列各項： i.全身性低張力及對稱性近側端為主的肌無力。 ⅱ.深部肌腱反射減低或消失，如:膝反射、踝反射、二頭肌反射。 (2)病歷摘要。 (3)標準運動功能評估(CHOP INTEND、HINE Section 2、WHO motor milestones)之影片，倘上述評估項目任一項已達滿分，應繼續評估下列任一項目 Ⅰ.BAYLEY-Ⅲ(gross motor skills)。 Ⅱ.若以HFMSE評估須滿兩歲。 Ⅲ.若以RULM評估須滿兩歲六個月。 (4)「全民健康保險保險對象使用onasemnogene abeparvovec基因療法製劑協議書」(附表三十七) (113/4/1)。 3.排除條件： (1)需使用侵入性呼吸器或血氧飽和度<95%。 (2)經酵素免疫分析法檢測，血液中Anti-AAV9抗體效價>1:50。 (3)已使用過Nusinersen或Risdiplam。 4.療效評估時機、判定及執行者： (1)標準運動功能評估時機： Ⅰ.Onasemnogene abeparvovec治療前。 Ⅱ.Onasemnogene abeparvovec治療後，每4個月評估1次，倘CHOP INTEND 或HINE Section 2或WHO motor milestones任一項評估已達滿分，應繼續評估下列任一項目： ⅰ.BAYLEY-Ⅲ(gross motor skills)。 ⅱ.若以HFMSE評估須滿兩歲。 ⅲ.若以RULM評估須滿兩歲六個月。 (2)標準運動功能評估判定者： Ⅰ.需由提供Onasemnogene abeparvovec治療之兒科專科醫師選擇下列各項適合療效評估工具，並判定評估結果： ⅰ.CHOP INTEND。 ⅱ.HINE Section 2。 ⅲ.WHO motor milestones。 Ⅱ.倘上述任一項目評估已達滿分，則以下列任一項目繼續評估： ⅰ.BAYLEY-Ⅲ(gross motor skills)。 ⅱ.若以HFMSE評估須滿兩歲。 ⅲ.若以RULM評估須滿兩歲六個月。 (3)標準運動功能評估執行者：需由受過訓練之兒科專科醫師或物理治療師執行。 5.使用本類藥品治療每年應檢附年度追蹤報告書，包括每4個月評估1次之標準運動功能、發展里程碑之錄影影片及病歷資料，並評估追蹤療效(下列評估需在SMA病人非急性住院期間執行，且病人需遵從標準支持治療)，且每年均需符合下列各條件(112/10/1)： (1)存活。 (2)在非急性住院期間，未使用呼吸器，或有使用呼吸器但未達每天12小時，且連續30天。(需於年度報告書中，提交使用呼吸器之相關臨床醫療紀錄，以佐證上述治療情形) (112/10/1) (3)用藥後追蹤CHOP INTEND、HINE Section 2、WHO motor milestones評估分數至少有一次不低於起始治療前該項標準運動功能第1次評估分數。(註:如上述評估項目之評估分數每次均低於起始治療前該項標準運動功能之第1次評估分數，則表示未達療效。) (112/10/1) (4)CHOP INTEND或HINE Section或WHO motor milestones 任一評估分數已達滿分，應繼續評估下列任一項目，且評估分數至少有一次不低於開始該項標準運動功能第1次評估分數。(註:若評估項目之評估分數每次均低於開始該項標準運動功能之第1次評估分數，則表示未達療效。) (112/10/1) ⅰ.BAYLEY-Ⅲ(gross motor skills)。 ⅱ.若以HFMSE評估須滿兩歲。 ⅲ.若以RULM評估須滿兩歲六個月。 (5)用藥後追蹤發展里程碑(獨自坐立≥30秒或獨自站立≥10秒或獨自行走≥5步），不得有退化。(註：當年度2次以上評估均失去已達成之發展里程碑，則表示退化。) (112/10/1) 6.使用本藥品需完成個案系統登錄，亦需登錄每次評估療效或停止評估後，於此系統登錄結案。 7.Onasemnogene abeparvovec 或nusinersen或risdiplam限擇一使用，且不得互換。 8.使用本藥品病人需簽署「全民健康保險保險對象使用onasemnogene abeparvovec基因療法製劑協議書」。(附表三十七) (112/10/1、113/4/1)。

5.5.3.2.1.Zoledronic acid 4mg/vial (如Zometa Powder For Solution For Infusion 4mg)( 98/6/1、100/1/1) 限符合下列條件之一患者使用： 1.用於治療惡性腫瘤之高血鈣併發症 (HCM)，且限用於血清鈣濃度超過2.75 mmol/L (11.0mg/dL) 或游離鈣大於5.6 mg/dL (93/6/1)。 2.Multiple Myeloma，Breast Cancer，Prostate Cancer併有蝕骨性骨轉移之病患 (96/1/1)。

5.5.3.2.2.Zoledronic acid 5mg (如Aclasta 5mg/100mL Solution for infusion)( 98/6/1、100/1/1) 用於變形性骨炎(Paget's disease)

5.5.3.4.1.Ibandronic acid 2mg/2mL；6mg/6mL（如Bondronat concentrate for solution for infusion）(96/8/1、100/1/1) 限符合下列條件之一患者使用： (1)限用於治療惡性腫瘤之高血鈣併發症，且限用於血清鈣濃度超過2.75 mmol/L (11.0mg/dL)或游離鈣大於5.6 mg/dL之病例。 (2)限Breast Cancer併有蝕骨性骨轉移之病患。

1.3.2.9. Lacosamide (107/8/1） 1.一般錠劑膠囊劑(如Vimpat film-coated tablets)：限用於其他抗癲癇藥物無法有效控制之局部癲癇發作之輔助性治療(add on therapy)。 2.注射劑(如Vimpat solution for infusion)： 限癲癇症病患使用，且符合以下其中之一項者使用： (1)對phenytoin注射劑無效或無法忍受phenytoin副作用且無法口服lacosamide之病患。 (2)癲癇連續發作(Seizure clusters)之病患。 (3)癲癇重積狀態(Status epilepticus)之病患。

5.6.1.抗骨質再吸收劑（anti- resorptive）(101/3/1、101/5/1、102/2/1、102/8/1、103/2/1、103/10/1、104/8/1、106/12/1、114/3/1、115/7/1) 1.藥品種類 (1)Bisphosphonates（雙磷酸鹽類）：alendronate（如Fosamax）、 zoledronate 5mg (如Aclasta 5mg/100mL solution for infusion)、risedronate（如Reosteo）、ibandronate 3mg/3mL (如Bonviva 3mg/3mL solution for injection) (2)Selective estrogen receptor modulators (SERM，選擇性雌激素接受體調節劑）：raloxifene（如Evista ）、bazedoxifene（如Viviant）(102/2/1) (3)Human monoclonal antibody for RANKL（RANKL單株抗體）：denosumab（如Prolia）(101/3/1) 2.使用規定 (1)使用條件 Ⅰ.限用於停經後婦女（alendronate、zoledronate、denosumab及risedronate 35mg亦可使用於男性，risedronate 150mg不可使用於男性）因骨質疏鬆症（須經DXA 檢測BMD之T score≦ -2.5SD）引起脊椎或髖部骨折，或因骨質疏少症(osteopenia)(經DXA檢測BMD之-2.5SD <T score <-1.0SD)引起脊椎或髖部2處或2次(含)以上之骨折。使用Prolia、Alendronate Sandoz 70mg Tablets及PlusDmax Tablets "Sinphar"除上述條件外，亦可用於前述因骨質疏鬆症引起之遠端橈骨或近端肱骨骨折，或骨質疏少症引起之遠端橈骨、近端肱骨2處或2次(含)以上之骨折。 (101/5/1、102/8/1、103/10/1、104/8/1、106/12/1、114/3/1、115/7/1) Ⅱ.用於骨質疏鬆症患者 (須經DXA檢測BMD之T-score≦-2.5)，且合併下列至少一項骨質疏鬆性骨折高風險因子者，限使用Prolia及Alendronate Sandoz 70mg Tablet及PlusDmax Tablets "Sinphar"，且須於病歷上載明: (114/3/1、115/7/1) ⅰ類風溼性關節炎。 ⅱ糖尿病且使用胰島素。 ⅲ使用糖皮質類固醇(>5毫克/天)超過3個月。 (2)治療時，一次限用一項藥物，不得併用其他骨質疏鬆症治療藥物。 (3)使用雙磷酸鹽類藥物，須先檢測病患之血清creatinine濃度，符合該項藥物仿單之建議規定。

8.1.3.高單位免疫球蛋白(111/2/1、113/11/1、114/10/1)： 本類藥品限依藥品許可證登載之適應症範圍內用於符合下列任一條件病人，須檢附病歷摘要（註明診斷，相關檢查報告及數據，體重、年齡、性別、病史、曾否使用同一藥品及其療效…等） 1.靜脈注射劑： (1)先天或後天性免疫球蛋白低下症併發嚴重感染時（需附六個月內免疫球蛋白檢查報告) (2)免疫血小板缺乏性紫斑症 (ITP) 經傳統治療效果不佳，若其血小板＜80,000/cumm且符合下列情況之一者：(108/6/1) Ⅰ.有嚴重出血。 Ⅱ.需接受緊急手術治療者。(103/4/1) (3)免疫血小板缺乏性紫斑症(ITP)且於懷孕或分娩期間，或急性免疫血小板缺乏性紫斑症(ITP) 18歲以下兒童。（107/4/1、108/6/1、111/2/1) (4)先天性免疫不全症之預防性使用，但需有醫學中心之診斷証明。 (5)川崎病合乎美國疾病管制中心所訂之診斷標準 Ⅰ.限由區域醫院(含)以上教學醫院實施或具有小兒心臟醫師證書之小兒科醫師，並有小兒心臟超音波儀器之醫院實施。(108/10/1) Ⅱ.需填寫「全民健康保險使用Intravenous Immune Globulin (IVIG) 治療川崎病」申請表(詳附表六)併當月份醫療費用申報。 (6)因感染誘發過度免疫機轉反應，而致維生重要器官衰竭，有危及生命之慮者，限由區域醫院（含）以上有加護病房乙等級以上之教學醫院實施。（93/2/1） (7)腸病毒感染嚴重患者，且符合衛生福利部疾病管制署修訂之「腸病毒感染嚴重患者靜脈注射免疫球蛋白之適應症」。(97/5/9、102/7/23、105/8/1) (8)急性發炎性去髓鞘多發性神經根病變（Guillain Barré症候群）：(107/12/1、111/2/1) Ⅰ.不得與血漿置換術併用。 Ⅱ.使用於未滿18歲的病人 i.限無法自行走路的病童，自行走路指不需要他人扶助可以走路，前述只適用於發病前會自行走路的孩童，經小兒神經專科醫師或神經科醫師確定診斷。 ii.限由區域醫院（含）以上教學醫院實施。劑量為每公斤體重2公克，分成2天或5天給予。 Ⅲ.使用於18歲以上病人(111/2/1) i. 限發病兩週內有嚴重病況（呼吸衰竭或瀕臨呼吸衰竭）病人使用。 ii. 限經神經科醫師確定診斷，限由區域醫院（含）以上教學醫院實施。劑量為每公斤體重2公克，分成5天給予。 (9)慢性脫髓鞘多發性神經炎（Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy, CIDP）：(108/2/1、108/10/1、109/4/1、110/3/1、110/12/1、111/3/1、113/11/1) Ⅰ.限用於依歐洲神經醫學會聯合會 (European Federation of Neurological Societies; EFNS)之診斷標準確診為慢性脫髓鞘多發性神經炎之2歲以上病患，且對於類固醇治療無效或無法耐受類固醇，臨床上仍產生急性惡化時使用。(110/12/1) Ⅱ.前述類固醇治療無效定義，係指使用口服每日每公斤體重1mg或每日60mg prednisolone兩個月仍未有INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) Disability scale 1分(含)以上之進步。 Ⅲ.限由區域醫院(含)以上教學醫院神經科專科醫師診斷及使用。 Ⅳ.需經事前審查核准後使用，每次申請半年兩個療程，每年最多四個療程，需檢附病歷資料及治療前後的INCAT評估結果。 Ⅴ.每月最大劑量每公斤體重2公克。 Ⅵ.如在開始兩個療程後無INCAT 1分(含)以上之進步，則不再給予高單位免疫球蛋白。 Ⅶ.經高單位免疫球蛋白治療滿1年未復發者(INCAT分數進步1分或1分以上者)，應停止治療；若停止治療後惡化(adjusted INCAT disability score change≧1)的患者，可重新申請使用。 Ⅷ. 2歲以上至未滿18歲兒童限使用GAMUNEX-C及Kiovig。(110/12/1、111/3/1、114/10/1) (10)後天性免疫球蛋白低下症(Secondary Immunodeficiency,SID)的維持性治療使用：(113/11/1) Ⅰ.限用於接受骨髓或幹細胞移植病人在合併後天性免疫球蛋白低下症(SID)的維持性治療使用，預防感染或降低感染的發生率，且血清IgG濃度＜4 g/L，及過去6個月曾發生2次(含)以上嚴重感染。 Ⅱ.療程為每4週注射1次，每次劑量為每公斤體重0.2公克。 Ⅲ.經事前審查核准後使用，每次申請以3個月為限(限使用3個療程)，並需檢附免疫球蛋白(IgG 濃度)檢查報告。 Ⅳ.繼續使用者，需每3個月評估一次血清IgG 濃度(於最後1次注射IVIg的4週後或下次注射前檢測)，符合血清IgG濃度＜5g/L，且過去3個月曾發生嚴重感染，方可提出申請續用。若續用時血清IgG濃度＜5g/L則每次劑量為每公斤體重0.2-0.4公克。 Ⅴ.上揭為預防感染或降低感染發生率，限使用於正在接受壓抑B細胞之積極治療方案病人，每個方案以9個月為上限。 (11)多灶性運動神經病變(Multifocal motor neuropathy, MMN)(限使用Privigen、Privigen TW Solution for Intravenous Infusion、KIOVIG、GAMUNEX-C)(114/7/1) Ⅰ.限用於多灶性運動神經病且符合下列條件之病人： i.漸進性不對稱的局部肢體無力，至少影響到兩條運動神經支配區域，且缺乏明顯的感覺異常。 ⅱ.影響區域其肌腱反射低下或喪失。 ⅲ.影響之運動神經具備等於或超過50%傳導障礙(≥ 50% conduction block)。 iv.排除上運動神經元徵象(upper motor neuron sign)及侵犯腦神經/延髓症狀(cranial nerves and bulbar involvement)。 v.ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale)≥ 2分。 Ⅱ.限由區域醫院(含)以上教學醫院神經科專科醫師診斷及使用。 Ⅲ.需經事前審查核准後使用，每次申請半年2個療程，每年最多4個療程。 Ⅳ.每療程最大劑量每公斤體重2公克。 Ⅴ.需檢附病歷資料、治療前後的神經傳導及ONLS量表評估結果。 Ⅵ.如在開始2個療程後無ONLS 1分(含)以上之進步，則不再給予高單位免疫球蛋白治療。繼續使用者，需每半年評估一次，若ONLS量表改善或穩定無惡化者，得繼續使用下半年兩個療程。 Ⅶ.經免疫球蛋白治療滿1年而未復發(ONLS進步1分(含)以上)者，應停止治療；若停止治療後惡化(ONLS增加≥ 1分)的患者，可重新申請使用。 2. 皮下注射劑：（108/2/1） 原發性免疫不全症之預防性使用，需有醫學中心之診斷證明。 註：川崎病診斷標準： 1.發燒五天或五天以上且合併下列五項臨床症狀中至少四項。 (1)兩眼眼球結膜充血。 (2)嘴唇及口腔的變化：嘴唇紅、乾裂或草莓舌或咽喉泛紅。 (3)肢端病變：手（足）水腫或指（趾）尖脫皮。 (4)多形性皮疹。 (5)頸部淋巴腺腫。 2.排除其他可能引起類似臨床疾病。 3.或只符合三項臨床症狀，但心臟超音波檢查已發現有冠狀動脈病變。